От х:

Днес в x:

13 °C

Генното редактиране CRISPR води до неочаквани мутации в живите организми

Технологията за генно редактиране CRISPR-Cas9 навлиза във фаза на клинични тестове. Но ново изследване, публикувано в Nature Methods, установи, че технологията за редактиране на гени може да въведе до стотици непредвидени мутации в генома.

"Смятаме, че е критично важно научната общност да обмисля потенциалните опасности от всички нецелеви мутации, причинени от CRISPR, включително единични нуклеотидни мутации и мутации в некодиращи региони на генома", казва д-р Стивън Цанг, доцент по офталмология в Ласло Т. Бито и доктор по патология и клетъчна биология в Медицинския център на Колумбийския университет и в Института по геномна медицина в Колумбия и Института по хранене на човека.

CRISPR-Cas9, благодарение на своята скорост и безпрецедентна прецизност, е придобивка за учените, които се опитват да разберат ролята на гените при болестта. Техниката същодава надежда за по-мощни генни терапии, които могат да изтрият или поправят дефектни гени, а не просто да добавят нови гени.

Първото клинично проучване за прилагането на CRISPR вече се провежда в Китай. Клиничните тестове в САЩ са планирани за догодина.

Въпреки че CRISPR може точно да се насочи към определени участъци от ДНК, понякога засяга други части на генома. Повечето проучвания, които търсят тези нецелеви мутации, използват компютърни алгоритми, за да идентифицират областите, които най-вероятно ще бъдат засегнати, и след това да проучат тези области за заличавания и вмъквания.

"Тези предсказващи алгоритми изглеждат добре, когато CRISPR се извършва в клетки или тъкани в лабораторията, но цялостното определяне на генома не е било използвано, за да се търсят всички нецелеви ефекти в живите животни", казва съавторът д-р Александър Басук, професор по педиатрия в университета в Айова.

В новото проучване изследователите подреждат целия геном на мишки, които са претърпели CRISPR редактиране на гени в предишното проучване на екипа. Учените търсели всички мутации, включително тези, които са променили само един нуклеотид.

Изследователите установяват, че CRISPR успешно е коригирал гена, който причинява слепота. Но Кели Шефер, докторант в лабораторията на д-р Винит Махаджан, доцент по офталмология в Станфордския университет и съавтор на изследването, установява, че геномите на две независими реципиенти на генна терапия имат над 1 500 единични нуклеотидни мутации и повече от 100 по-големи заличавания и вмъквания. Нито една от тези ДНК мутации не е предвидена от компютърните алгоритми, които се използват от изследователите, за да търсят нецелеви ефекти.

"Изследователите, които не използват цялостно определяне на генома, за да открият ефекти, които не са насочени към целта, могат да изпуснат потенциално важни мутации", казва д-р Цанг. "Дори една нуклеотидна промяна може да има огромно въздействие."

Д-р Басук казва, че изследователите не са забелязали нищо очевидно погрешно при своите животни. "Ние все още сме оптимисти за CRISPR", казва д-р Махажан. "Ние сме лекари и знаем, че всяка нова терапия има някои потенциални странични ефекти - но трябва да сме наясно какво представляват те."

Изследователите понастоящем работят за подобряване на компонентите на системата CRISPR - нейния ген за рязане на ензим и РНК, която води ензима към правилния ген, за да се увеличи ефективността на редактирането.

"Надяваме се, че нашите открития ще насърчат другите да използват последователността на цялия геном като метод за определяне на всички нецелеви ефекти на техните CRISPR техники и да проучват различни версии за най-безопасното и най-точното редактиране", казва д-р Цанг.

Докладът е озаглавен "Неочаквани мутации след редактиране на CRISPR-Cas9 in vivo". Допълнителни автори са Кели А. Шафер (университет Станфорд), Уен-Хуан Ву (Медицински център на Колумбийския университет) и Диана Г. Колан (Айова).

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 23.09.2019

Хороскоп за Овен

Овен
Доказали сте на себе си и на света, че никакви трудности не могат да ви откажат от посоката, която сте избрали да следвате. Това ви качество привлича към вас силните на деня и отваря възможности с широк периметър. За някои денят се свързва с уреждане на битови въпроси или промяна на местоживеенето.
23.09.2019

Хороскоп за Телец

Телец
Възможно е конкретен въпрос, свързан с деловите ви ангажименти да ви струва усилия днес. Ще се справите и ще получите заслужени овации от околните. Не пренебрегвайте семейните си ангажименти. Точно сега близките ви се нуждаят от вниманието ви. Правите големи планове за седмицата, предстои ви немалко работа.
23.09.2019

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Най-после ви се отдава възможност да свършите нещо, което отдавна отлагате. Нека това бъде приоритетът ви през този ден. Бъдете сигурни, че постигнатия резултат ще ви зареди с усещане за добре свършена работа и добро самочувствие. Постарайте се да се съобразявате повече с желанията на околните и да не преследвате единствено личните си интереси.
23.09.2019

Хороскоп за Рак

Рак
Не се плашете от трудностите, които е възможно да ви съпътстват днес. Те няма да са в състояние да разрушат граденото от вас в продължение на дълго време. Изчакайте по-благоприятен момент за активни действия, а докато го правите вършете нещо полезно.
23.09.2019

Хороскоп за Лъв

Лъв
Колебаете се между няколко възможности, от които можете да избирате. Имате конкретни идеи и сега е момента да преминете към осъществяването им. Имате късмета да попаднете на човек, който също се нуждае от вас. Бъдете внимателни при разговор с близък приятел. Твърде възможно е да кажете нещо, за което после ще съжалявате.
23.09.2019

Хороскоп за Дева

Дева
С подходящите хора денят ви ще е приятен и емоционално наситен. Предстои да научите добри вести, имащи отношение към живота ви, вашият и на близките ви, свързани със семейството и дома. Бизнесът, пътуванията и образованието също влизат в плановете ви. Няма да сте безразлични и към сигналите, идващи от другия пол.
23.09.2019

Хороскоп за Везни

Везни
Очаква ви добра новина. Изживейте мига пълноценно и не се натоварвайте с мисли за грижите и несгодите ви. За да се справите по-добре с проблемите се доверете на най-близките си хора. Наред с активността си ще се наложи и вие да направите компромиси. Това едва ли ще е по вкуса ви, но трябва.
23.09.2019

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Вътрешното ви усещане за нещата ще ви насочи в перспективна посока на действие. Имате финансовата възможност да организирате пътуване и нечие тържество. Семейството очаква от вас повече активност по отношение на планирано вече начинание. Ако сте лоялни бизнес-партньори не бива да се тревожите за изхода на търговска сделка.
23.09.2019

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
Днес избягвайте споровете, има вероятност да влезнете в дълбоки противоречия и това да помрачи отношенията ви. Със спокоен тон ще ви се отдава по-лесно да решавате въпросите, които ви вълнуват. Желанието ви да общувате и да създавате нови познанства ще се засили, а и времето ще благоприятства това.
23.09.2019

Хороскоп за Козирог

Козирог
Умората и стреса ще ви накарат да се ориентирате към активна почивка. Подходящи занимания с хората, които ви помагат да се отпуснете са измежду добрите възможности, но ще има и такива, които ще се посветят на идея, обещаваща да е печеливша. Внимателно изпипвайте детайлите и ще постигнете резултати.
23.09.2019

Хороскоп за Водолей

Водолей
Някои от вас се сблъскват с проблем, който са пренебрегнали преди известно време и сега трябва да го решат. Не се притеснявайте от грешки, защото рано или късно ще успеете да се справите. Можете да се доверите на свой близък, който има достатъчно опит. Намерете повече време за почивка и разтоварване.
23.09.2019

Хороскоп за Риби

Риби
Днес разчитайте на себе си и не се впечатлявайте особено от забележките си на околните. Поведението ви може да породи желание у някои за дистанция, но това да не ви тревожи. Гледайте си работата и ще постигнете повече. С наличните финанси ще успеете да покриете повече от нуждите си. Вечерта се отпуснете и задоволете желанията си.
23.09.2019
Последни новини