От х:

Днес в x:

4 °C

Генното редактиране CRISPR води до неочаквани мутации в живите организми

Технологията за генно редактиране CRISPR-Cas9 навлиза във фаза на клинични тестове. Но ново изследване, публикувано в Nature Methods, установи, че технологията за редактиране на гени може да въведе до стотици непредвидени мутации в генома.

"Смятаме, че е критично важно научната общност да обмисля потенциалните опасности от всички нецелеви мутации, причинени от CRISPR, включително единични нуклеотидни мутации и мутации в некодиращи региони на генома", казва д-р Стивън Цанг, доцент по офталмология в Ласло Т. Бито и доктор по патология и клетъчна биология в Медицинския център на Колумбийския университет и в Института по геномна медицина в Колумбия и Института по хранене на човека.

CRISPR-Cas9, благодарение на своята скорост и безпрецедентна прецизност, е придобивка за учените, които се опитват да разберат ролята на гените при болестта. Техниката същодава надежда за по-мощни генни терапии, които могат да изтрият или поправят дефектни гени, а не просто да добавят нови гени.

Първото клинично проучване за прилагането на CRISPR вече се провежда в Китай. Клиничните тестове в САЩ са планирани за догодина.

Въпреки че CRISPR може точно да се насочи към определени участъци от ДНК, понякога засяга други части на генома. Повечето проучвания, които търсят тези нецелеви мутации, използват компютърни алгоритми, за да идентифицират областите, които най-вероятно ще бъдат засегнати, и след това да проучат тези области за заличавания и вмъквания.

"Тези предсказващи алгоритми изглеждат добре, когато CRISPR се извършва в клетки или тъкани в лабораторията, но цялостното определяне на генома не е било използвано, за да се търсят всички нецелеви ефекти в живите животни", казва съавторът д-р Александър Басук, професор по педиатрия в университета в Айова.

В новото проучване изследователите подреждат целия геном на мишки, които са претърпели CRISPR редактиране на гени в предишното проучване на екипа. Учените търсели всички мутации, включително тези, които са променили само един нуклеотид.

Изследователите установяват, че CRISPR успешно е коригирал гена, който причинява слепота. Но Кели Шефер, докторант в лабораторията на д-р Винит Махаджан, доцент по офталмология в Станфордския университет и съавтор на изследването, установява, че геномите на две независими реципиенти на генна терапия имат над 1 500 единични нуклеотидни мутации и повече от 100 по-големи заличавания и вмъквания. Нито една от тези ДНК мутации не е предвидена от компютърните алгоритми, които се използват от изследователите, за да търсят нецелеви ефекти.

"Изследователите, които не използват цялостно определяне на генома, за да открият ефекти, които не са насочени към целта, могат да изпуснат потенциално важни мутации", казва д-р Цанг. "Дори една нуклеотидна промяна може да има огромно въздействие."

Д-р Басук казва, че изследователите не са забелязали нищо очевидно погрешно при своите животни. "Ние все още сме оптимисти за CRISPR", казва д-р Махажан. "Ние сме лекари и знаем, че всяка нова терапия има някои потенциални странични ефекти - но трябва да сме наясно какво представляват те."

Изследователите понастоящем работят за подобряване на компонентите на системата CRISPR - нейния ген за рязане на ензим и РНК, която води ензима към правилния ген, за да се увеличи ефективността на редактирането.

"Надяваме се, че нашите открития ще насърчат другите да използват последователността на цялия геном като метод за определяне на всички нецелеви ефекти на техните CRISPR техники и да проучват различни версии за най-безопасното и най-точното редактиране", казва д-р Цанг.

Докладът е озаглавен "Неочаквани мутации след редактиране на CRISPR-Cas9 in vivo". Допълнителни автори са Кели А. Шафер (университет Станфорд), Уен-Хуан Ву (Медицински център на Колумбийския университет) и Диана Г. Колан (Айова).

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 23.02.2020

Хороскоп за Овен

Овен
Мнозина от вас ще предпочетат да посветят времето си на полезни и приятни неща, с които да зарадват най-близките си. Забравете за грижите свързани с професионалните дела и се наслаждавайте пълноценно на почивката си. Можете също така да освободите голяма част от натрупаното напрежение, като се занимавате със спорт.
23 фев 2020

Хороскоп за Телец

Телец
Не се поддавайте на внушения и не позволявайте нечие лошо настроение да развали вашето. Ще получите обаждания, които ще ви зарадват и ще дадат простор на мечтите ви. Очакват ви приятни часове с любимия човек. Не подценявайте желанието му да сте заедно. Ще се изненадате от едно предложение.
23 фев 2020

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Едва ли ще се задържате за по-дълго време на едно място днес и с право приятелите ви ще се оплакват, че не могат да ви открият. Имате нужда от свеж въздух, затова едва ли стоенето вкъщи ще е предпочетеният от повечето от вас вариант. Разходка сред природата ще ви се отрази чудесно и ще ви зареди с достатъчно свежа енергия.
23 фев 2020

Хороскоп за Рак

Рак
Мислете за себе си и за бъдещето си. Погрижете се за нещата, които ви дават сигурност и не пренебрегвайте мнението на близките си. С добра организация ще подобрите работата и материалното си положение, което ще се отрази на целия ви живот. Отношенията ви с партньора се нуждаят от повече яснота.
23 фев 2020

Хороскоп за Лъв

Лъв
Ще получите добри възможности за придобивки, от които ще се възползвате максимално. Основателно ще насочите интересите си към сегменти, в които владеете положението, от там ще дойдат и парите. Не избързвайте в нищо и внимателно обмисляйте действията си. Погрижете се да не пропускате важните моменти в живота на близките си.
23 фев 2020

Хороскоп за Дева

Дева
Голяма част от вас посрещат гости днес, затова е твърде възможно планираната почивка да остане на заден план. Затова пък бъдете сигурни, че приятното прекарване ви е сигурно. Имате конкретна идея за нещо, което отдавна ви вълнува и съвсем скоро ще се радвате на чудесна възможност, за да я осъществите. Намерете време и за почивка днес.
23 фев 2020

Хороскоп за Везни

Везни
Денят ви ще е забързан и често с напрежение, но не изпадайте в стрес. Ще работите по приключване на задача, резултатите от която имат отношение към финансите на семейството ви. Ако времето не ви стигне за всичко, което планирате, потърсете подкрепа. Сигурно е, че такава няма да ви бъде отказана.
23 фев 2020

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Днес ще трябва да обърнете повече внимание на отношенията си със сърдечния партньор. Дайте всичко от себе си, за да предотвратите евентуалните конфликти. Ще срещнете хора, с чиято помощ може да повишите професионалната си квалификация, а също и финансовите си приходи. Не пренебрегвайте и духовното си здраве.
23 фев 2020

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
Възможно е да се ангажирате с непредвидени задачи и да поемете чужди отговорности. Това ще обогати житейския ви опит, но ще ви по изнерви. Домашните проблеми също ще ви заставят да търсите решения и в края на деня се очаква да сте уморени. Починете си и не търсете причини да слизате в конфликт с близките си.
23 фев 2020

Хороскоп за Козирог

Козирог
Не са изключени затруднения, които да ви разколебаят по отношение на планирано пътуване или друга подготвяна среща. Каквито и да са причините, не се гневете на околните. Избягвайте ненужни спорове и доказване на надмощие. Нуждаете се от почивка, за това приемете приятелска покана за среща.
23 фев 2020

Хороскоп за Водолей

Водолей
Днес ще трябва да положите усилия, за да постигнете разбирателството, към което се стремите. Нищо не идва от само себе си през този ден, но нека това не ви обезсърчава. Не се поддавайте на лошо настроение, а направете нещо, което ще ви накара да се почувствате добре. Дори да смятате, че това е прост каприз, не се колебайте да го изпълните.
23 фев 2020

Хороскоп за Риби

Риби
Едно събитие ще ви направи доволни и ще повиши самочувствието ви. Но не се изживявайте като първа инстанция, дайте правото и на другите да имат мнение. Така достойнството и авторитетът ви ще се запазят, освен това ще научите нещо полезно за себе си. Усещането ви за скорошна развръзка на личен проблем не е погрешно.
23 фев 2020
Последни новини