От х:

Днес в x:

14 °C

Редактирането на гени с CRISPR победи мускулната дистрофия при кучета

Използвайки метода за редактиране на генома CRISPR/Cas9 при две кученца порода бигъл учените откриха генетичната мутация, която причинява мускулната слабост и дистрофия, съобщава Science News.

По-рано подобна работа е извършвана само при мишки и лабораторни клетъчни култури.

Резултатите са представени в списание Science.

Корекции на гена, отговорен за мускулната дистрофия, преди това са правени при мишки и на човешки клетъчни култури в лабораторни условия, но в по-големи бозайници, този ген се коригира за първи път.

"Предварителните резултати приближават учените една стъпка по-близо до разработването на реално лечение на хора, страдащи от мускулна дистрофия", коментира съавторът на проучването Ерик Олсън (Eric Olson), молекулярен биолог в медицинския център на Югозападния Университета на Тексас в Далас.

Мускулната дистрофия на Дюшен е рядка, но тежка прогресираща болест, един от видовете мускулна дистрофия. Тя обикновено засяга мъжете. Пациентите рядко живеят повече от 20 години и обикновено умират от сърдечна недостатъчност. Смята се, че около 300 000 души по света страдат от това заболяване.

Мускулна дистрофия може да бъде причинена от произволно количество генни мутации, което кодира протеина дистрофин, необходими за поддръжката на структурата и функциите на мускулите. Мутациите, които често се групират в една конкретна област на гена, обикновено спират производството на протеина. Редактирането на гена цели да коригира ефекта на тези мутации и да възстанови производството на протеина. 

Изследователите инжектираха на две 1-месечни кученца порода бигъл с различни дози мутация на вируса, носещ инструментите за редактиране на гена. След осем седмици екипът измери нивата на дистрофин в различните мускули.

Нивото на протеина се увеличава във всички групи мускули, които изследва екипът, въпреки че ефектът е различен. Нивото на дистрофин в сърдечния мускул на кучето, получило по-висока доза, е 92% от нормалното за здрави кученца без мутация. Но в езика на същото куче количеството протеин е само 5% от нормата.

 

"Бе истинско удоволствие да видим ефективността, с която дистрофинът се възстановяваше само след осем седмици", разказва Олсън.

Предишни изследвания показаха, че доближаването на нивата на дистрофин до само 15% от нивото при здрави хора, може да бъде достатъчно, за да се облекчат някои от симптомите на пациенти с мускулна дистрофия. Всички изследвани мускули (с изключение на езика) показват поне това ниво на подобрение и при двете кучета.

Източник: offnews.bg

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 14.11.2019

Хороскоп за Овен

Овен
От вас зависи денят ви да е спокоен, ползотворен и приятен. Имате сили да приключите в срок със задачите си, оставяйки си време и за себе си. Добрите ви намерения ще ви отведат на интересни места и срещнат с подходящите хора. Починете си. Самотата не е добър партньор на никому.
14 ное 2019

Хороскоп за Телец

Телец
Избирате доста перспективна насока за действие. Успявате да си създадете ангажименти, които поглъщат цялото ви внимание. Работата ви е интересна и напълно ви удовлетворява. Не бързайте да отговаряте на направено ви предложение. Изчакайте известно време, ситуацията съвсем скоро много ще се промени. Готови сте да помогнете на ваш близък, но самият той като че ли не иска да излезе от затрудненото положение.
14 ное 2019

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Денят е подходящ за активни действие във всички посоки. Много от вас ще се заемат с решаването на административни въпроси, имащи отношение към авторитетни институции. Сами ще се уверите в повишаващите ви се творчески и професионални възможности, възползвайте се от момента.
14 ное 2019

Хороскоп за Рак

Рак
С ясни цели и овладени емоции ще продължите да работите, спазвайки срокове, обещания и лични интереси. В такъв дух новите ви идеи, споделени с подходящите хора, ще намерят по-бързата си реализация. Добрите взаимоотношения ви дават кураж и сила, които се отразяват благоприятно на самочувствието, плановете и настроението ви.
14 ное 2019

Хороскоп за Лъв

Лъв
Грижата за някого ще ви натовари допълнително, но няма да съжалявате. Помощта ви ще бъде оценена, но най-важното е, че чрез подкрепата ви ще се изправи и продължи. Има друго, което ви притеснява. Не всичко е такова, каквото би ви се искало в интимните отношения и голяма тежест ще свалите от гърба си, ако част по-скоро изясните положението.
14 ное 2019

Хороскоп за Дева

Дева
Денят ще ви донесе много поводи за радост в личен и делови план. Прибързаните решения днес едва ли ще са най-удачното средство за действие. Нужна ви е по-дълготрайна стратегия, съгласувана с екипа ви.
14 ное 2019

Хороскоп за Везни

Везни
В старанието си да свършите всичките си планирани задачи, ще подминете други, считайки ги за маловажни, но може да сгрешите. Обърнете внимание на здравето си и не пропускайте да посетите лекаря си, ако се чувствате отпаднали и без тонус. Ще получите добър съвет от приятел, както и насока към печеливша дейност.
14 ное 2019

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Животът ви е научил да се справяте с новостите без да жалите себе си, и без особени затруднения. Ще имате на своя страна добър помощник, макар, че все още не го припознавате в тази му роля. Ще вземете решение по проблем, който не търпи отлагане. Децата ще ви зарадват с добрите си постижения.
14 ное 2019

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
Съсредоточете се върху краткосрочните си планове, като дадете предимство на професионалните си и бизнес-изяви. Днес ще можете да осъществите отлагано мероприятие и да постигнете съгласие по общ въпрос с роднини или партньори. Други ще получат интересна оферта, която ще ги занимава през следващите дни.
14 ное 2019

Хороскоп за Козирог

Козирог
Възможността да ви оценят справедливо и според заслугите ви е реална. В тази връзка покажете добрите си страни и не се главозамайвайте, ако отзивите надминат очакванията ви, продължете с упорството си над трудните въпроси и дайте своя принос за решението им.
14 ное 2019

Хороскоп за Водолей

Водолей
Работата ви налага да смирите егото си, ако обстоятелствата ви срещнат и с други, като вас властни и можещи хора. Ще се радвате на нещата, които обичате и ще се заредите с положителна енергия за дните напред, стига да отворите сетивата си и погледнете на живота си от към добрата му страна.
14 ное 2019

Хороскоп за Риби

Риби
Придобивате повече опит в нова за вас област. Това ви дава увереността да се заемете с въпроси, които сте избягвали досега. Бъдете сигурни, че късметът е на ваша страна. Очаква ви интересно запознанство, което може да прерасне в нещо сериозно. Инициативата е изцяло във вас. Вие избирате как да се развие всичко.
14 ное 2019
Последни новини