От х:

Днес в x:

7 °C

Учени редактираха гени в човешко тяло

В изключително дързък и единствен по рода си експеримент, учени редактираха човешки гени директно в жива тъкан, в амбициозен опит да излекуват мъж от рядко срещано и инвалидизиращо генетично заболяване.

Докато методът CRISPR нашумя с революционните опити за редактиране на човешки ембриони и инжектиране на хора с генно-модифицирани клетки, тази алтернативна техника представя нов подход – вкарване на генно-модифициращи вируси в кръвта на пациента.

Пациентът - 44-годишния Брайън Мийдокс от Аризона страда от синдром на Хънтър (известен още като мукополизахаридоза II) – сериозно, прогресивно, инвалидизиращо генетично заболяване, причинено от дефицита на ензим, наречен идуронат-2-сулфатаза I2S.

Заради генна мутация, хората със синдрома на Хънтър, не успяват да разградят правилно големите захарни молекули гликозаминогликани (GAG), които се натрупват в организма и причиняват редица тежки здравословни проблеми, инфекции и физически аномалии и в крайна сметка водят до драстично намалена продължителност на живота.

 В случая с Мийдокс, усложненията довели до 26 операции, с които били отстранени проблеми като херния, кости, притискащи гръбначния стълб, слухови и зрителни увреждания.

“Претърпявах по една операция на година”, казва Мийдокс. Миналата година той едва не умрял от бронхит и пневмония.

“Давех се в собствените си секрети, не можех да ги изкашлям”

В опит да излекуват напълно генетичното заболяване, учените подложили мъжа на интравенозна инфузия в продължение на 3 часа.

Експерименталното лечение, наречено SB-913, включва техника за редакция на гени, позната като цинкови пръстови нуклеази, при която генно-модифицирани вируси доставят милиарди коригиращи гени в ДНК-то на чернодробните клетки на пациента.

Функционално подобна генна терапия съществува от десетилетия, но това, което отличава SB-913 от останалите, е прецизността.

 Въпреки напредъка, никой не знае със сигурност какво ще се случи с Мийдокс от тук нататък, но изследователите се надяват да изпробват техниката върху други 30 възрастни пациенти, за да проверят безопасността на процедурата SB-913.

След това плановете са терапията да се използва за лечение на деца със синдром на Хънтър и други подобни заболявания, които ще могат да се възползват от ранното лечение, преди да се се появили най-лошите и опасни симптоми

Според изследователите, е нужно да се коригират едва 1% от чернодробните клетки на Мийдокс, за да бъде излекуван синдрома, като първоначалните резултати се очакват в рамките на месец, а по-подробният анализ ще бъде готов до три месеца.

Докато чакаме, всички погледи ще бъдат насочени към Мийдокс, бивш готвач, който притежава частично два ресторанта, но вече не може да работи поради състоянието си.

Дори изследването да се увенчае с успех, SB-913 няма да предотвратява вече появили се здравословни проблеми, а само да пречи на по-нататъшното им влошаване.

Основната цел на проучването е да открие, дали този метод за редакция на гени ще успее да спести на други пациенти същите осакатяващи трудности, през които е преминал Мийдокс.


Източник: sciencealert.com

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 05.04.2020

Хороскоп за Овен

Овен
Този ден ще ви предложи много предизвикателства. Това ви стимулира да се развихрите и да покажете на околните способността си да се справяте с какви ли не ситуации. Не поемайте обаче излишни рискове, за да не съжалявате след това.
05 апр 2020

Хороскоп за Телец

Телец
Ще се чувствате далеч по-добре, ако се постараете да изчистите недоразуменията, които има между вас и близките ви, задълбочаването им ще създаде повече проблеми. Не се изкушавайте да пренебрегвате въпроси, чието решение е належащо. Ще имате послания, стига да можете да вниквате в тях и да ги разчитате.
05 апр 2020

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Ще следвате събитията и с тях ще съобразявате програмата си днес. Предстои да вземете решения, предвид на скъсените срокове и ново възникнали въпроси. Няма да сгрешите, ако се доверите на интуицията си. Самочувствието ви чувствително ще се подобри, равнявайки постиженията си с най-добрите от сферата на интересите ви.
05 апр 2020

Хороскоп за Рак

Рак
Вътрешното ви усещане за нещата не е лъжливо чувство, вслушвайте се и няма да сгрешите. Погрижете се за духовния си комфорт, избягвайте теми, които ви натоварват и съсипват настроението ви. Гледайте на случващото се философски и търсете поуката от всяка ситуация. По често си отговаряйте на въпроса “защо ми се случва това“. Има какво да научите за себе си.
05 апр 2020

Хороскоп за Лъв

Лъв
Имате нужда от промяна, затова няма да сгрешите, ако заминете някъде с приятна компания. Не мислете за неща, които ви натоварват, отпуснете се и си починете добре. Гледайте оптимистично на живота и се замислете за всички, които обичате.
05 апр 2020

Хороскоп за Дева

Дева
Развитията в последно време ще ви подтикнат да направите промени в живота си, за да стане той по-привлекателен и спокоен. Не е нужно да поемате и още отговорности, прагматично ги разпределете с околните. Приемете готовността им да ви помогнат. Това ще ви облекчи и освободи време за развлечения.
05 апр 2020

Хороскоп за Везни

Везни
Покажете широта на мисленото и проявете отзивчивостта си и към онези, които мислят различно от вас. С такт и усмивка ще наложите елегантно мнението си, и без усилия ще си осигурите предимство пред някого, с когото се съревновавате. Към близките си не превръщайте умората в причина за недоволство и враждебност.
05 апр 2020

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Радвате се на прекрасни отношения със сърдечния си партньор днес. Имате възможност да си починете, да се разтоварите и да се заредите с нови сили за всичко, което ви предстои от тук нататък. Ще останете поласкани от вниманието, което получавате днес. Не обръщайте внимание на дреболии.
05 апр 2020

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
Вътрешната ви сила се нуждае от обновление. Енергия и добро настроение може да получите от природата, потърсете я сами или с приятели. Подемът, който следва ще засили решимостта ви и ще ви направи успешни във всичко. Материални придобивки и свързаните с тях удобства ще ви подскажат, че вървите по вярната пътека.
05 апр 2020

Хороскоп за Козирог

Козирог
Благодарение на старанията си, печелите уважението на хора, към които е насочен интересът ви. Взаимоотношенията в семейството също се подобряват. Близките ви са благосклонни да приемат ваша идея и може да очаквате съдействие. В любовта от вас се очаква повече внимание и съпричастност към проблемите на партньора.
05 апр 2020

Хороскоп за Водолей

Водолей
Овладейте вълненията си, независимо от причините, които са ги предизвикали. Запазете присъствие на духа и не предприемайте действия в състояние на афект. Ще си спестите нечии гняв, ако се въздържате от ненужни коментари, а и себе си ще натоварите по-малко. Добре ще ви се отрази чистия въздух, природата ще ви зарежда с енергия и повече оптимизъм.
05 апр 2020

Хороскоп за Риби

Риби
Заели сте се с много неща наведнъж. Ако не сте достатъчно съсредоточени, това може да доведе до разпиляване на енергията ви. Постарайте се да бъдете и в помощ на близките си, те ще оценят усилията ви. Радвате се на добро самочувствие, но все има нещо, което не ви достига за да бъдете доволни от себе си.
05 апр 2020
Последни новини