От х:

Днес в x:

11 °C

Учени редактираха гени в човешко тяло

В изключително дързък и единствен по рода си експеримент, учени редактираха човешки гени директно в жива тъкан, в амбициозен опит да излекуват мъж от рядко срещано и инвалидизиращо генетично заболяване.

Докато методът CRISPR нашумя с революционните опити за редактиране на човешки ембриони и инжектиране на хора с генно-модифицирани клетки, тази алтернативна техника представя нов подход – вкарване на генно-модифициращи вируси в кръвта на пациента.

Пациентът - 44-годишния Брайън Мийдокс от Аризона страда от синдром на Хънтър (известен още като мукополизахаридоза II) – сериозно, прогресивно, инвалидизиращо генетично заболяване, причинено от дефицита на ензим, наречен идуронат-2-сулфатаза I2S.

Заради генна мутация, хората със синдрома на Хънтър, не успяват да разградят правилно големите захарни молекули гликозаминогликани (GAG), които се натрупват в организма и причиняват редица тежки здравословни проблеми, инфекции и физически аномалии и в крайна сметка водят до драстично намалена продължителност на живота.

 В случая с Мийдокс, усложненията довели до 26 операции, с които били отстранени проблеми като херния, кости, притискащи гръбначния стълб, слухови и зрителни увреждания.

“Претърпявах по една операция на година”, казва Мийдокс. Миналата година той едва не умрял от бронхит и пневмония.

“Давех се в собствените си секрети, не можех да ги изкашлям”

В опит да излекуват напълно генетичното заболяване, учените подложили мъжа на интравенозна инфузия в продължение на 3 часа.

Експерименталното лечение, наречено SB-913, включва техника за редакция на гени, позната като цинкови пръстови нуклеази, при която генно-модифицирани вируси доставят милиарди коригиращи гени в ДНК-то на чернодробните клетки на пациента.

Функционално подобна генна терапия съществува от десетилетия, но това, което отличава SB-913 от останалите, е прецизността.

 Въпреки напредъка, никой не знае със сигурност какво ще се случи с Мийдокс от тук нататък, но изследователите се надяват да изпробват техниката върху други 30 възрастни пациенти, за да проверят безопасността на процедурата SB-913.

След това плановете са терапията да се използва за лечение на деца със синдром на Хънтър и други подобни заболявания, които ще могат да се възползват от ранното лечение, преди да се се появили най-лошите и опасни симптоми

Според изследователите, е нужно да се коригират едва 1% от чернодробните клетки на Мийдокс, за да бъде излекуван синдрома, като първоначалните резултати се очакват в рамките на месец, а по-подробният анализ ще бъде готов до три месеца.

Докато чакаме, всички погледи ще бъдат насочени към Мийдокс, бивш готвач, който притежава частично два ресторанта, но вече не може да работи поради състоянието си.

Дори изследването да се увенчае с успех, SB-913 няма да предотвратява вече появили се здравословни проблеми, а само да пречи на по-нататъшното им влошаване.

Основната цел на проучването е да открие, дали този метод за редакция на гени ще успее да спести на други пациенти същите осакатяващи трудности, през които е преминал Мийдокс.


Източник: sciencealert.com

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 26.01.2020

Хороскоп за Овен

Овен
Осигурявате си подкрепа за повечето си начинания през този ден, което ви стимулира да не се отказвате от нито едно от тях. Възможно е да срещнете трудности, но ако навреме ги споделите с околните, те ще намерят начин да ви съдействат. Бъдете по-деликатни в изказванията си относно въпрос, който особено вълнува ваш близък. Рискувате да го засегнете.
26 яну 2020

Хороскоп за Телец

Телец
Едва ли ще позволите на някой около вас да ви притеснява освен, ако не се касае за нещо наистина важно. Имайте повече доверие на свой близък, което е решил да се заеме с нещо, което околните не одобряват. Радвате се на разбирателство в личен план. Отношенията ви с любимия човек напълно ви удовлетворяват.
26 яну 2020

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Без да жалите силите си, ще се отдадете на поредното предизвикателство. Убедени сте в ползата от труда си и това ви мотивира допълнително. Ще ви потърсят за съвет и ще уважат мнението ви, което ще ви поласкае. Не пропускайте да уважите празника на близък човек, покажете му искреното си отношение към него.
26 яну 2020

Хороскоп за Рак

Рак
С компромис и такт ще успеете да овладеете конфликтна ситуация, която застрашава да развали настроението ви за целия ден. Заемете се с нещо, което отдавна отлагате и го довършете докрай. Имате нужда от уединение и почивка, така че избягвайте шумни събирания. Не се притеснявайте за отношенията си с любимия човек, заедно ще преодолеете изпречила се трудност.
26 яну 2020

Хороскоп за Лъв

Лъв
Настроенията ви днес се променят неочаквано и това едва ли ще се хареса на хората, с които прекарвате ежедневието си. Особено ако станат свидетели на избухливостта ви. Постарайте се да мислите позитивно и да не се отчайвате след първата несполука.
26 яну 2020

Хороскоп за Дева

Дева
Очаква ви изпълнен с добро настроение ден. Заниманията ви ще са леки и не натоварващи. Успявате всеки спор да обърнете в шега, с което въздействате ободряващо на хората около себе си. На някои от вас им предстои пътуване, което ще бъде интересно. Обърнете повече внимание на децата днес.
26 яну 2020

Хороскоп за Везни

Везни
Въпреки почивния ден посветете се на деловите си ангажименти и няма да съжалявате. Постигнатото днес ще бъде стабилна основа за бъдещото разрастване на фирмата ви. Освен това близките ви имат предостатъчно занимания днес и едва ли ви се разсърдят.
26 яну 2020

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Постарайте се да не обръщате внимание на маловажните въпроси, с които се опитват да ви занимават околните. Ще ви се наложи да обърнете внимание на нещо, което може да ви помогне да свършите важен ангажимент далеч по-лесно. Контактите ви днес ще са много ползотворни. Постепенно придобивате нужната ви увереност.
26 яну 2020

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
Отдайте се на необходимата ви и заслужена почивка, освен, ако не решите да разнообразите деня си с кратко пътуване. Оставете ядовете за делника и бъдете внимателни, ако шофирате.
26 яну 2020

Хороскоп за Козирог

Козирог
Денят ви ще бъде много приятен, най-вече поради успехите в личен план. Удава ви се шанса да зарадвате семейството си. Напоследък сте занемарили здравето си и това може да ви изиграе лоша шега. Полагайте повече грижи в тази насока.
26 яну 2020

Хороскоп за Водолей

Водолей
Водолей Семейната среда е от особено значение за вас сега. Тонусът, с който тя ви зарежда ви е жизнено важен. Ще изпитате интересни преживявания, ако се включите в една нова група.
26 яну 2020

Хороскоп за Риби

Риби
Интересни събития свързани с ваши близки ще ангажират вниманието ви днес. Евентуалния им успех ви засяга непосредствено и ще доведе промяна на плановете ви за близките дни. Вие също можете да допринесете за него и най-вероятно няма да се колебаете дълго дали да го сторите. Оптимистичните ви очаквания са напълно оправдани.
26 яну 2020
Последни новини